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全国首个血友病基因治疗药物获批
4月10日，中国首个针对中重度血友病B的基因治疗药物正式获批，通过一针注射，把能产生正常凝血因子IX的优化后的基因提供给患者，让患者实现“自体供给”，不再需要频繁注射“外源”凝血因子。此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批，用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗。是中国首款rAAV基因治疗药物。
药品 血友病 基因治疗 2025/4/14 16:16:09
专家：血友病的基因治疗将成趋势
专家表示，如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，最高致残率达70%。　　目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。　　2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。
健康 疾病预防 血友病 基因治疗 2024/4/18 8:00:01
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