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基因靶向药首次在子宫内有效治疗遗传病
目前女孩未出现有关这种遗传病的任何症状。论文称，这是全球首次在子宫内有效治疗遗传病。美国食品和药物管理局批准仅针对这一病例进行子宫内治疗后，母亲在孕晚期服用了一种名为Risdiplam的口服基因靶向药物，女婴在出生后继续服用该药。此前，脊髓性肌萎缩症的治疗都是在患儿出生后进行的。研究团队认为，这次治疗的成功可能为在出生前治疗其他遗传疾病铺平道路。
脊髓 运动神经元 2025/2/24 15:54:46
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